أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيل مستحضر وينريفير (سوﺗﺎتيرسيبت), الذي تم تعيينه سابقًا مستحضرًا يتيمًا ضمن برنامج الأدوية اليتيمة، لعلاج البالغين المصابين بارتفاع ضغط الدم الشرياني الرئوي من الدرجة الوظيفية الثانية أو الثالثة حسب تصنيف منظمة الصحة العالمية (WHO Functional Class II to III)، للإسهام في توفير خيارات علاجية نوعية في المملكة.
وأشارت إلى أن ارتفاع ضغط الدم الرئوي الشرياني يؤدي إلى تضيق وسماكة الأوعية الدموية في الرئتين، مما يسبب أعراضًا تشمل ضيق التنفس، وآلامًا في الصدر، والشعور بالإرهاق.
ويعتمد المستحضر على آلية علاجية مبتكرة من خلال تثبيط مادة الأكتيفين، التي تؤدي دورًا في زيادة سُمك الأوعية الدموية في الرئتين وارتفاع ضغط الدم فيها، ومن خلال ذلك يعمل المستحضر على إعادة التوازن في إشارات نمو الخلايا مما يساعد على تحسين تدفق الدم في الرئتين وتخفيف الضغط على القلب، وزيادة كفاءة نقل الأوكسجين وتحمّل النشاط البدني، وبالتالي تعزيز جودة حياة المرضى.
وأوضحت الهيئة أن تسجيل المستحضر جاء بعد تقييم شامل لفعاليته وسلامته وجودته، واستيفائه المعايير المطلوبة للتسجيل.
وأظهرت الدراسات السريرية التي أُجريت على الدواء نتائج فعالة تمثلت في انخفاض ذي دلالة إحصائية وأهمية سريرية في خطر تدهور الحالة الصحية أو الوفاة لدى المرضى المصنفين بالدرجة الوظيفية الثانية أو الثالثة وفق تصنيف منظمة الصحة العالمية.
وأشارت البيانات إلى أن للمستحضر ملف أمان مقبول، حيث كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا تشمل: الصداع، الرعاف (نزيف الأنف)، والحكة الجلدية، وكانت في الغالب خفيفة ويمكن التعامل معها سريريًا.
وتحرص الهيئة العامة للغذاء والدواء على دعم وتيسير الوصول إلى العلاجات الفعالة، لا سيما في مجال الأمراض النادرة والمستعصية، التي غالبًا ما تعاني من نقص في الخيارات العلاجية المتاحة.
وتماشيًا مع هذا المبدأ، أطلقت الهيئة برنامج الأدوية اليتيمة، الذي يُعد أحد الركائز الإستراتيجية لتعزيز الابتكار الدوائي وتلبية الاحتياجات الطبية، بما ينسجم مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي أحد برامج رؤية المملكة 2030 في تحسين جودة الرعاية الصحية.
ويُعرف الدواء اليتيم بأنه علاج مخصص لمرض نادر أو حالة نادرة تؤثر على أقل من خمسة أفراد من كل 10 آلاف فرد في المملكة العربية السعودية، ويمنح برنامج الأدوية اليتيمة مزايا للشركة الراغبة في تسجيل الأدوية اليتيمة للأمراض النادرة تتضمن الاجتماعات المسبقة قبل تقديم ملف التسجيل، والأولوية في تسجيل المستحضر، والاستشارات العلمية المقدمة من قطاع الدواء.
وللمزيد من التفاصيل يمكن الاطلاع على “دليل الأدوية اليتيمة” المنشور على موقع “الهيئة” الإلكتروني: http://www.sfda.gov.sa/ar/regulations/88482 ، أو التواصل عبر البريد الإلكتروني (Designation.Drug@sfda.gov.sa).
