وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على اول علاج جيني لمرض الثلاسيميا أحد أمراض الدم الوراثية، الذي يحتاج المصابين به عادة إلى عمليات نقل دم منتظمة، غالبا ما تكون شهرية، ويعرف أيضا باسم أنيميا البحر الأبيض المتوسط نظرا لانتشار الإصابة به في منطقة حوض البحر الأبيض المتوسط.
والدواء الذي تنتجه شركة بلوبيرد سيكون الأغلى في العالم، إذ سيطرح دواء Zynteglo بسعر 2.8 مليون دولار لكل مريض.
ومع حصولها على الضوء الأخضر الأمريكي تبحث الشركة الآن في سوق محتملة تضم ما يقرب من 1000 إلى 1500 من مرضى الثلاسيميا بيتا المعتمدين على نقل الدم.
وقال بيتر ماركس مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء: “تُعد الموافقة اليوم تقدمًا مهمًا في علاج ثلاسيميا بيتا، لا سيما لدى الأفراد الذين يحتاجون إلى عمليات نقل مستمرة لخلايا الدم الحمراء”. وأضاف “نظرًا للمضاعفات الصحية المحتملة المرتبطة بهذا المرض الخطير ، يسلط هذا الإجراء الضوء على التزام إدارة الغذاء والدواء المستمر بدعم تطوير العلاجات المبتكرة للمرضى الذين لديهم خيارات علاج محدودة.”
والثلاسيميا هي نوع من اضطرابات الدم الوراثية التي تسبب انخفاض الهيموجلوبين في الدم ما يؤدي إلى عدم كفاية توصيل الأكسجين في الجسم، وما ينجم عن هذا من الضعف والإرهاق وتشوهات العظام، ومضاعفات أكثر خطورة تستلزم للتخفيف منها عمليات نقل دم منتظمة ترتبط هي الأخرى بمضاعفات صحية تتضمن مشاكل في القلب والكبد والأعضاء الأخرى بسبب التراكم المفرط للحديد في الجسم الناجم عن نقل الدم المستمر.
و Zynteglo هو علاج جيني يعطي لمرة واحدة لكل مريض. وتصنع كل جرعة من الدواء باستخدام الخلايا الجذعية للمريض نفسه حيث يتم سحبها وتعديلها وراثيا عبر إضافة الجين السليم المنتج للهيموغلوبين ثم إعادة حقنها في المريض.
وفي دراستين سريريتين أجريت على البالغين والأطفال المصابين بالثلاسيميا المعتمد على نقل الدم أظهر العلاج قدرا عاليا من الفعالية، إذ استغنى 89 ٪ من 41 مريضًا عن عمليات نقل الدم.
وقالت الهيئة إن تحديد الفعالية كان بناء على تحقيق استقلالية نقل الدم وهي تحدث عندما يحافظ المريض على مستوى محدد مسبقًا من الهيموجلوبين دون الحاجة إلى أي عمليات نقل لخلايا الدم الحمراء لمدة 12 شهرًا على الأقل.
