في خطوة تاريخية نحو مكافحة مرض الأنيميا المنجلية، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قبل ساعتين على علاجين جديدين يحملان اسمي “كاسجيفي” و”ليفجينيا”، لعلاج مرض الأنيميا المنجلية (SCD) للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر. تمثل هذه العلاجات الأولى من نوعها في استخدام تقنيات العلاج الجيني المبنية على الخلايا لهذا المرض. يعد “كاسجيفي” أول علاج يحصل على موافقة FDA يستخدم تقنية تحرير الجينوم الجديدة والمبتكرة، CRISPR/Cas9.
ينجم المرض عن طفرة في الهيموغلوبين، مما يؤدي إلى تشكيل خلايا دم حمراء متقوسة أو “منجلية” الشكل، مسببة ألمًا شديدًا وتلفًا في الأعضاء. تعد هذه العلاجات الجديدة بشرى سارة للمرضى. توفر هذه العلاجات أملاً جديدًا في تحسين نوعية حياة المصابين، مما يدل على تقدم كبير في مجال العلاجات الجينية.
“كاسجيفي”، علاج يقوم على تعديل خلايا جذعية دموية للمريض باستخدام تقنية CRISPR/Cas9، مما يؤدي إلى زيادة إنتاج الهيموغلوبين الجنيني وبالتالي منع تكون خلايا الدم المنجلية. أما “ليفجينيا”، فيستخدم ناقل فيروسي لإدخال تعديلات جينية تؤدي إلى إنتاج نوع من الهيموغلوبين يشابه الهيموغلوبين الطبيعي. بحسب الدراسات، أظهر المرضى الذين تلقوا علاج “كاسجيفي” و”ليفجينيا” تحسنًا ملحوظًا، مع ظهور آثار جانبية قليلة مقارنة بالعلاجات التقليدية.
